Aujourd’hui, l’AFM contribue financièrement à près de 40 essais cliniques en cours ou en préparation, pour 30 maladies neuromusculaires (environ 50%) et non neuromusculaires :
- 11 maladies neuromusculaires
- 4 maladies neurologiques ou neurodégénératives : adrénoleucodystrophie, maladie de Huntington, ataxie de Friedreich, maladie de San Filippo (2 types différents)
- 3 maladies du sang : drépanocytose, bêta-thalassémie et porphyrie
- 2 déficits immunitaires : ADA et WASP
- 1 maladie de la peau : épidermolyse bulleuse (2 formes différentes)
- 1 maladie de la vision : Amaurose de Leber
- 1 maladie du vieillissement : progeria
- l’infarctus du myocarde

Ces essais sont répartis entre :
- la thérapie génique (50%) pour corriger la mutation génétique et produire la protéine manquante ou déficiente
- la thérapie cellulaire pour régénérer les tissus malades (20%)
- la pharmacologie classique (30%) avec des molécules déjà utilisées pour d’autres maladies mais susceptibles d’apporter un bénéfice pour les maladies neuromusculaires, ou des molécules nouvelles susceptibles de s’attaquer à la cause directement ou aux conséquences de l’atteinte génétique.